血友病,一种与x连锁先天性出血性疾病,由单基因突变导致凝血因子8或凝血因子9分泌不足或功能缺陷所致
因为男性基因中只有一条x染色体,因此在遗传上这种隐性遗传病就会被表现出来。
但女性基因中有着两条x染色体,这种遗传病大多数呈现隐性。
但少数情况下,依旧会表现出来。
其中维多利亚女王就是最有名的血友病携带者,因为她的原因,整坏了整个王室基因,外加王室中近亲通婚的原因,导致血友病在当时的王室成员中频发。
陆良在网上简单的查了查血友病相关的研究。
血友病的发病机制看似很简单,但实际上一点都不简单。
归根结底,就因为血友病牵扯到了基因。
众所周知,但凡能跟基因这玩意沾点边的东西,那绝对都不会简单!
而且,从目前的治疗手段就能看出一二。
科技发展至今,对于血友病的主流治疗方法,依旧只能使用缺啥补啥的这个土方法。
缺少凝血因子8就补充凝血因子8,缺少凝血因子9就补充凝血因子9。
陆良深吸了口气,他估计这次的药物解析恐怕也不会太顺利。
随着他的念头一动,系统的界面出现在他的眼前。
【等级:lv3】
【解析对象:人凝血因子8】
【从血浆中提取的一种凝血因子,对缺乏人凝血因子8所致的凝血机能障碍具有纠正作用。】
【解析所需源点:5】
【已有源点:5.6】
【解析可获得一种治疗血友病药物。】
【是否开始解析?】
在看到解析所需要的源点数量之后,陆良忍不住的咧咧嘴。
他就知道这件事情没有这么简单。
5个源点,这一次解析所需要的源点,比他想象中的还要多。
陆良起初还觉得,二甲双胍的药物销量,给自己带来的4.2个源点,足够自己用上好一段时间了。
但现在看来,这些源点依旧显得依旧显得捉襟见肘。
一次解析,就足够将他的家底给掏个干净。
是因为这次解析的,是针对基因的药物吗?
不过,陆良也没有多想,直接选择了解析。
“砰”的一声,仿佛是有什么东西在脑海中炸开。
药物的制备工艺相关知识如同决堤的河流般奔涌进入陆良的脑海中。
抗原、b淋巴细胞、杂交瘤技术、基因工程技术.......
在看到药物制备路线图里最终产物后,陆良的瞳孔不由缩紧。
那是一个免疫球蛋白IgG结构样式的产物。
这一次解析出来的,竟然是一种单抗药物!
什么是单抗?
单抗的全名叫单克隆抗体!
1975年分子生物学家G·J·F·克勒和c·米尔斯坦在自然杂交的基础上,将小鼠骨髓瘤细胞与经抗原免疫后的纯系小鼠b细胞融合,制备出了一种杂交瘤细胞。
这种杂交瘤细胞不仅具有在体内无限增殖的瘤细胞特性,同时还具有分泌和合成特异性抗体的特点。
而将这种杂交瘤作为单细胞进行培养,可形成单细胞系,即单克隆。
利用这种细胞群制备出来的特异性抗体,即单克隆抗体。
只要在接种和培养的过程中没有变异,这种抗体其结构、氨基酸顺序、特异性等都是一致的!
和之前化学合成的药物完全不一样,这是一种生物制药!
单克隆抗体问世以来,以其独有的特征已迅速应用于癌症、免疫系统性疾病等诸多领域,单克隆抗体药物已经成为生物制药中最为重要的一类。
而G·J·F·克勒和c·米尔斯坦更是凭借着单克隆抗体,获得了1984年的诺贝尔医学奖。
陆良这一次解析出来的,正是一种艾美赛珠单抗。
和普通的单抗药物不同,艾美赛珠单抗是一种人源化IgG4双特异性抗体。
普通单抗药物结构左右对称,Fab段抗原结合位点相同。
但艾美赛珠单抗,其抗体左右结构并不对称,两个Fab段可变区分别有不同的抗原结合位点。
做个不太形象的比喻,普通单抗相当于两把手枪的燕双鹰,艾美赛珠单抗相当于手持加特林,肩抗Rp